Вчені виявили засіб, який може продовжити життя людини. У статті, опублікованій в журналі Science Translational Medicine, автори дослідження пишуть, що секрет криється в препараті "рапаміцин", який в даний час використовується для лікування раку і запобігання відторгнення пересаджених органів. На думку фахівців, рапаміцин може уповільнити розвиток симптомів прогерії (синдром Хатчінсона-Гилфорда) – рідкісного генетичного захворювання, яке призводить до стрімкого старіння дітей та їх смерті у віці 12 років, пише Medical Express.

Як пояснюють вчені, причина хвороби – мутація гена, який кодує білки ламініну А, які беруть участь у побудові внутрішнього каркаса клітинних ядер. У хворих клітинах накопичується білок прогерін, який призводить до утворення характерних "бульбашок" на ядерній мембрані, що тягне за собою дезорганізацію всього генетичного апарату клітини. В ході випробувань команда вчених під керівництвом Френсіса Коллінза спостерігала, як рапаміцин знищував пошкоджені клітини, залишаючи здорові.

У листопаді 2010р. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і лікарських препаратів (Food and Drug Administration, FDA) схвалило афінітор (рапаміцин) в таблетках для лікування прогресуючих нейроендокринних пухлин підшлункової залози. Рішення FDA грунтувалося на результатах клінічного дослідження, проведеного в Медичному центрі дитячої лікарні Цинциннаті (Cincinnati Children "s Hospital Medical Center). Терапія афінітором більш ніж в два рази збільшила період відсутності зростання пухлини і скоротила ризик розвитку раку на 65%. Крім цього препарату існують і інші – інгібітор фарнізілтрансферази, які здатні заблокувати продукцію білка прогеріна, призупинити розвиток патологічних процесів і навіть звернути їх назад.

Вчені сподіваються, що комбінована терапія двома препаратами допоможе усунути або значно полегшити симптоми прогерії. Найближчим часом вони планують провести клінічні випробування ліків на дітях з синдромом.

За матеріалами: РБК

Tweet